摘要：年10月29日，专注于罕见病领域的中国医药公司琅铧医药宣布获得由法国Bioprojet公司授权在中国进行Wakix?(Pitolisant)的独家开发、注册、商业化和生产权益。该药现已经被批准用于治疗发作性睡病的治疗。
Wakix?
发作性睡病：罕见的慢性睡眠障碍
发作性睡病是一种难以控制的白天过度嗜睡、发作猝倒、睡眠瘫痪、入睡前幻觉及夜间睡眠紊乱为主要表现的慢性神经系统疾病，发病率约为1/，无性别差异。主要分为NT1型和NT2型。NT1型的致病机理为下丘脑中产生食欲素（一种与觉醒相关的神经肽）的神经元显著减少；NT2型的致病机理尚不清楚。NT1型发作性睡病在一级家庭成员中的患病风险是一般人群的10～40倍。因此，NT1型发作性睡病是一种具有遗传和环境双重危险因素的复杂疾病。
目前，国家药品监督管理局（NPMA）尚未证实批准任何药物用于治疗伴有或不伴有猝倒的发作性睡病，中国发作性睡病患者具有未被满足的治疗需求。
Wakix?(Pitolisant)的治疗机理
发作性睡病的治疗现在以对症为主，旨在尽可能地改善症状，提高患者的生活质量。Wakix?中的活性成分Pitolisant是一种选择性组胺3（H3）受体拮抗剂/反向激动剂，通过增强组胺能神经元活性增加大脑中促进觉醒的神经质组胺的合成和释放，提高患者的清醒度和警觉性。
经过Bioprojet公司联合创始人Jeanne-MarieLe