1.Xyrem?是一种口服溶液，是美国FDA批准的首个用于治疗儿童及青少年发作性嗜睡的猝倒和白天过度嗜睡的罕见病药物；
2.Xyrem?的获批为发作性嗜睡儿童（7-17岁）患者的治疗提供了一种新的选择；
3.Xyrem?在发作性嗜睡儿童患者（7-17岁）中表现出长期疗效，其安全性与在成人发作性嗜睡患者中的安全性一致。
近日，JazzPharmaceuticalsplc宣布美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Xylem?（Sodiumoxybate）用于治疗发作性嗜睡儿童（7-17岁）的猝倒（cataplexy）和白天过度嗜睡症（EDS，Excessivedaytimesleepiness），Xylem?于年获批用于治疗成年发作性嗜睡的猝倒及嗜睡病[1-2]。Xyrem?口服溶液是一种中枢神经系统（CNS）抑制剂，目前对猝倒和EDS的作用机制尚不清楚，推测可能是通过介导去甲肾上腺素能，多巴胺能和丘脑皮层神经元中的γ-氨基丁酸β型受体发生作用。
WakeUpNarcolepsy执行董事克莱尔·克里斯普的孩子患有嗜睡症，她说：“Xylem在儿童及青少年患者中的获批，标志着嗜睡症的治疗向前迈进了重要一步，因为我们致力于提高对儿童及青少年状况的认识及改变，并确保儿童及青少年能像成人患者一样能获得有意义的治疗方案”。
发作性睡病是一种慢性神经系统疾病（涉及大脑中的神经细胞和化学物质），大脑通常无法控制睡眠与觉醒的周期循环[3]。临床上具有不可抗拒的短暂性睡眠发作特点，往往伴有猝倒发作、睡眠瘫痪、睡眠幻觉等症状。根据睡眠障碍国际分类第二版（ICSD-2）为依据，猝倒症是发作性睡病4种亚型之一。猝倒症指不伴有意识丧失，突然或短暂出现肌无力或麻痹的症状，通常由突然的情绪反应引起，如喜怒哀乐等。白天过度嗜睡及猝倒症均是发作性睡病临床表现形式[4-5]。流行病学资料显示，猝倒型发作性睡病全球患病率为0.02％～0.18％，我国患病率约为0.％，我国发作性睡病发病的高峰年龄为8～12岁[6-7]。
Xylem的有效性和安全性是基于多中心的2/3期EXPRESS研究结果，其中包括来自美国，芬兰，法国，意大利和荷兰的例7-17岁符合标准的儿童患者参与的研究，该项研究时间长达一年。结果如下：
（1）与安慰剂相比，Xylem达到了主要疗效终点，每周猝倒发作显著减少（中位数增加0.3次/周VS12.7次/周；p0.）
（2）安全性评估指标包括：焦虑测量（10项儿童青少年多纬度焦虑量表[MASC-10]），抑郁症状（儿童抑郁量表第2版自评估报告简要版[CDI2：SR（S）]），自杀倾向（哥伦比亚自杀严重程度评分量表[C-SSRS]）。指标评分T均处于研究平均范围之内。
Xylem最常见不良反应事件（5％）：遗尿症（21%），恶心（22％），呕吐（21％），头痛（18％），体重下降15％，食欲下降（11％），鼻咽炎（10％）和头晕（7％），高于安慰剂组。
结论：Xylem对于发作性嗜睡的猝倒和白天过度嗜睡有效，安全性与成人患者的安全性一致。上述临床研究结果发表于年7月的《柳叶刀儿童与青少年健康》杂志。
XYREM?是一种γ-羟基丁酸（GHB）盐，基于Xyrem?有可能被滥用的风险，其只能通过FDA风险评估缓解策略(REMS)计划获得，未在美国以外其他地区上市销售。
参考文献
[1]FDAapprovesnewtreatmentofcataplexyandexcessivedaytimesleepinessinpediatricpatientswithnarcolepsy-DrugInformationUpdate[newsrelease].SilverSpring,MD;October26,:FDADivisionofDrugInformation.
[2]XYREM(sodiumoxybate)[prescribinginformation].PaloAlto,CA:JazzPharmaceuticals;.
[3]NarcolepsyFactSheet.NationalInstituteofNeurologicalDisordersandStrokewebsite.