正常情况下，肾脏和肝脏是人体内的两大“污物处理工厂”，它们各自分工负责处理人体内的污物。肾脏一旦生病，肾脏负责处理的这部分污物就不能排出体外，在人体内堆积，这些体内垃圾就是引起尿毒症的毒素。
人们为了研究清除这些毒素的方法，把它分为3类：
1.小分子毒素相对分子质量在以下，主要包括无机物质中的无机磷、氢离子、某些酸根和有机物质中的尿素、肌酐、尿酸、胍类、酚类、胺类等。尿素的代谢产物氰酸盐具有神经毒性；肌酐到达一定浓度时，可引起细胞寿命缩短，溶血，还可引起嗜睡、乏力等神经肌肉系统功能异常；尿酸可引起痛风；胍类毒素积累到一定量时可引起各器官系统损害，症状包括厌食、恶心、呕吐、皮肤瘙痒、贫血、糖耐量降低、出血倾向、消化道溃疡、抽搐、意识障碍等；高浓度多胺可引起厌食、呕吐和蛋白尿，促进红细胞溶解，抑制促红细胞生成素生成，造成贫血；酚类物质可引起神经系统损伤；钾离子和氢离子浓度过高或过低都会使患者处于垂危状态。
2.中分子毒素相对分子质量在～，主要是一些多肽类物质，可以引起周围神经病变、尿毒素脑病、糖耐量异常，还对细胞生成、白细胞吞噬、淋巴细胞与纤维细胞增生有明显的抑制作用。
3.大分子毒素相对分子质量在以上，正常的肾脏具有降解清除多种肽和小分子蛋白的作用，尿毒症时肾脏清除这些物质的能力降低，身体中这些物质增加。主要是一些内分泌激素，如生长激素、甲状旁腺激素、促肾上腺皮质激素、胰高血糖素、胃泌素、胰岛素等。这些毒素可引起尿毒症患者中枢神经系统功能障碍、软组织钙化或坏死、骨病、瘙痒、高脂血症、贫血和性功能下降、低钙高磷血症、继发性甲状旁腺功能亢进等症状。
这些毒素是引起尿毒症的元凶，其根源是由于肾脏生病，不能将它们清除出机体所造成的。所以，治疗尿毒症的主要任务是清除毒素。可以通过血液透析和腹膜透析来清除小分子和中分子毒素，而清除大分子毒素则需要进行血浆置换、血液灌流、免疫吸附等手段；移植肾脏虽然是最好的方法，但由于肾脏来源有限、价格昂贵，还不能作为常用的治疗手段。
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